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“玻璃人”的治疗之路还要走多远www.456123456.co
发布时间:2020-01-24

  “晚上关节痛起来时,我都恨不得把自己截肢。想睡又睡不着,只能双手抱住关节,不停地晃。”山东的血友病患者李章表示,每次疼起来他都想哭喊,但一想到家人都在睡觉,只能忍住不吭声。像李章一样的血友病患者,全国约有13.6万。上海奔驰GLS450行情

  血友病是一种慢性遗传性出血性疾病,其主要临床表现为自发性出血或轻微创伤后过度出血。由于患者血液中先天缺乏凝血因子,仅靠自身机能难以控制出血,严重情形下甚至可能危及患者生命,因此他们又被人们称为“玻璃人”。

  据了解,血友病出血多发在关节,常伴有可达11级的疼痛感。“有时,关节疼痛程度都相当于一次急性阑尾炎发作。”

  4月17日是第31个“世界血友病日”。今年的活动主题为“伸出援手——关心的第一步”。专家表示,当前最重要的工作是要做好血友病患者的预防性治疗,儿童血友病患者应从1岁半开始预防性治疗,提前干预有利于孩子的关节发育,减少致残率。

  “当时儿子膝关节出血,我们就带他到县城医院去看,结果一个多月过去了,也没检查出病因。”来自四川的张兰表示。

  张兰于去年被检查出血小板减少症。“这种血液病不遗传,当时我也让医院给儿子做了检查,他没得这个病。谁知道一年后,儿子却被确诊了血友病。”视频中,张兰的儿子腿已经不能自然伸直。

  临床数据显示,绝大部分血友病患者均为遗传;如果家族并无血友病史,却不幸患病,则主要是基因突变所致。数据表明,有约30%的血友病病例,无确切的家族遗传史。

  “血友病其实不可怕,可怕的是患者及其家属不了解它,”一位血友病志愿者表示,“我们对这个罕见的‘敌人’缺少了解。”

  目前,大多数患者的治疗方式是按需治疗而非规范化预防治疗。数据显示,国内接受预防治疗的血友病患者仅占10%。

  对此专家表示,当前最重要的工作是要做好血友病患者的预防性治疗,即在患者没有出血的情况下,及时向体内补充凝血因子,防患于未然。

  “不是没有想过,但一方面预防性治疗会大幅度增加医疗费用,另一方面担心频繁注射补充凝血剂会在体内产生抑制物。”李章说。和李章有相同想法的血友病患者不在少数。

  河南省人民医院血液科副主任、河南省血友病诊疗中心负责人雷平冲还建议,儿童血友病患者应从1岁半开始预防性治疗。“目前在河南省注册登记的大约有300—400个儿童血友病患者,如果这部分人群能够做好预防,他们将来完全可以像正常孩子一样学习和生活。”

  相关数据显示,全国13.6万血友病患者中A型血友病患者占绝大多数,占比80%~85%,B型血友病患者占15%~20%。

  目前,治疗血友病患者的标准疗法是通过输液或注射补充FVIII或其它促进凝血的生物制剂。然而,这些疗法都需要患者终生定时接受治疗。

  4月3日,SangamoTherapeutics和辉瑞公司宣布,双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525,在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明基因疗法SB-525具有良好的安全性和耐受性,而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平。

  这一消息传来,引来众多“血友”的关注,但也同样有“血友”表示担忧。即使基因疗法获得成功,前期高昂的价格也会让治愈可望不可即。

  “唯有能彻底治愈血友病,而且我们能用得起的基因疗法,才能真正改变血友病患的命运。”李章表示。

  事实上,近年来我国一直在加大医疗保障力度。去年8月,我国首批《罕见病目录》正式发布,第一批纳入目录的罕见病共121种,血友病名列其中。

  3月1日起,国家对21种罕见病药物减收3%增值税,其中有5种罕见病药物用于治疗血友病。

  4月17日,国家医保局也放出“大招”,在其官网公布了《2019年国家医保药品目录调整工作方案》,将优先考虑癌症及罕见病等重大疾病治疗用药。

  “目前至少有希望了,从现在起我会好好保护儿子,等到那一天的来临。”张兰表示。(文中李章、张兰为化名)

  “晚上关节痛起来时,我都恨不得把自己截肢。想睡又睡不着,只能双手抱住关节,不停地晃。”山东的血友病患者李章表示,每次疼起来他都想哭喊,但一想到家人都在睡觉,只能忍住不吭声。像李章一样的血友病患者,全国约有13.6万。

  血友病是一种慢性遗传性出血性疾病,其主要临床表现为自发性出血或轻微创伤后过度出血。由于患者血液中先天缺乏凝血因子,仅靠自身机能难以控制出血,严重情形下甚至可能危及患者生命,因此他们又被人们称为“玻璃人”。

  据了解,血友病出血多发在关节,常伴有可达11级的疼痛感。“有时,关节疼痛程度都相当于一次急性阑尾炎发作。”

  4月17日是第31个“世界血友病日”。今年的活动主题为“伸出援手——关心的第一步”。专家表示,当前最重要的工作是要做好血友病患者的预防性治疗,儿童血友病患者应从1岁半开始预防性治疗,提前干预有利于孩子的关节发育,减少致残率。

  “当时儿子膝关节出血,我们就带他到县城医院去看,结果一个多月过去了,也没检查出病因。”来自四川的张兰表示。

  张兰于去年被检查出血小板减少症。“这种血液病不遗传,当时我也让医院给儿子做了检查,他没得这个病。谁知道一年后,儿子却被确诊了血友病。”视频中,张兰的儿子腿已经不能自然伸直。

  临床数据显示,www.456123456.com。绝大部分血友病患者均为遗传;如果家族并无血友病史,却不幸患病,则主要是基因突变所致。数据表明,有约30%的血友病病例,无确切的家族遗传史。

  “血友病其实不可怕,可怕的是患者及其家属不了解它,”一位血友病志愿者表示,“我们对这个罕见的‘敌人’缺少了解。”

  目前,大多数患者的治疗方式是按需治疗而非规范化预防治疗。数据显示,国内接受预防治疗的血友病患者仅占10%。

  对此专家表示,当前最重要的工作是要做好血友病患者的预防性治疗,即在患者没有出血的情况下,及时向体内补充凝血因子,防患于未然。

  “不是没有想过,但一方面预防性治疗会大幅度增加医疗费用,另一方面担心频繁注射补充凝血剂会在体内产生抑制物。”李章说。和李章有相同想法的血友病患者不在少数。

  河南省人民医院血液科副主任、河南省血友病诊疗中心负责人雷平冲还建议,儿童血友病患者应从1岁半开始预防性治疗。“目前在河南省注册登记的大约有300—400个儿童血友病患者,如果这部分人群能够做好预防,他们将来完全可以像正常孩子一样学习和生活。”

  相关数据显示,全国13.6万血友病患者中A型血友病患者占绝大多数,占比80%~85%,B型血友病患者占15%~20%。

  目前,治疗血友病患者的标准疗法是通过输液或注射补充FVIII或其它促进凝血的生物制剂。然而,这些疗法都需要患者终生定时接受治疗。

  4月3日,SangamoTherapeutics和辉瑞公司宣布,双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525,在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明基因疗法SB-525具有良好的安全性和耐受性,而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平。

  这一消息传来,引来众多“血友”的关注,但也同样有“血友”表示担忧。即使基因疗法获得成功,前期高昂的价格也会让治愈可望不可即。

  “唯有能彻底治愈血友病,而且我们能用得起的基因疗法,才能真正改变血友病患的命运。”李章表示。

  事实上,近年来我国一直在加大医疗保障力度。去年8月,我国首批《罕见病目录》正式发布,第一批纳入目录的罕见病共121种,血友病名列其中。

  3月1日起,国家对21种罕见病药物减收3%增值税,其中有5种罕见病药物用于治疗血友病。

  4月17日,国家医保局也放出“大招”,在其官网公布了《2019年国家医保药品目录调整工作方案》,将优先考虑癌症及罕见病等重大疾病治疗用药。

  “目前至少有希望了,从现在起我会好好保护儿子,等到那一天的来临。”张兰表示。(文中李章、张兰为化名)


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